干細胞治療時代到來

 作者:阮曉東    39



     2013年初,國際科學(xué)權(quán)威雜志《自然》(Nature)發(fā)布了“新年新科學(xué)”,預(yù)測在新的一年有可能發(fā)生的重要科技發(fā)現(xiàn)中第一位便是干細胞試驗。


  而在2012年12月,日本科學(xué)家山中伸彌(Shinya Yamanaka)與英國科學(xué)家約翰?格登(John Gurdon) 獲得2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。山中伸彌是誘導(dǎo)多功能干細胞(iPScell)創(chuàng)始人之一,他的獲獎也實至名歸,因為他的發(fā)現(xiàn)對于干細胞研究領(lǐng)域太重要了,有了iPS細胞,一些嚴重的風(fēng)濕病、癱瘓、脊髓受傷等疾病才有了被治愈的可能。


  近期,山中伸彌與Linux操作系統(tǒng)創(chuàng)始人努斯?托爾瓦茲共同榮獲了2012千年技術(shù)獎。這一獎項每兩年頒發(fā)一次,以表彰在科研或發(fā)明領(lǐng)域取得重大成就的個人或團體。此外,山中伸彌也于去年在美國獲得了誘導(dǎo)多功能干細胞(iPS細胞)培養(yǎng)技術(shù)專利,有效期20年。這也是日本相關(guān)技術(shù)在美國獲得的首個專利。


  干細胞與醫(yī)學(xué)


  干細胞即為起源細胞。干細胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細胞,在一定條件下,它可以分化成多種功能細胞,因此干細胞在醫(yī)療中具有廣泛的應(yīng)用空間。比如骨髓間充質(zhì)干細胞在體內(nèi)或體外特定的誘導(dǎo)條件下,可分化為脂肪、骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經(jīng)、肝、心肌、內(nèi)皮等多種組織細胞,可作為理想的種子細胞用于衰老和病變引起的組織器官損傷修復(fù)。


  但到目前,全球范圍內(nèi)干細胞移植療法大多數(shù)還處于臨床試驗階段,其中進入三期臨床的有30多個產(chǎn)品。主要臨床研究集中于骨科、皮膚、心血管、癌癥、糖尿病、創(chuàng)傷修復(fù)、血液病、泌尿系統(tǒng)、牙科、眼科等領(lǐng)域。


  更多的干細胞領(lǐng)域的科學(xué)證據(jù)則給傳統(tǒng)的醫(yī)學(xué)帶入了新的視角。比如2012年6月,加州大學(xué)伯克利分校研究人員利用基因跟蹤技術(shù)尋找到了血管疾病的真正罪魁禍首。一種以前未知類型的干細胞——多功能血管干細胞是血管疾病的主要誘因。


  這是第一次有證據(jù)表明血管疾病其實是一種干細胞疾病。這項工作應(yīng)該徹底改變血管疾病的治療方式,所以目前中國的自然科學(xué)基金、863、973等科學(xué)基金中對于干細胞的研究也進行了大量的立項工作。這也為之后干細胞在臨床中的應(yīng)用做好基礎(chǔ)性的工作。


  開啟干細胞產(chǎn)業(yè)大門


  2012年5月17日,加拿大衛(wèi)生部批準了Osiris公司生產(chǎn)的”伯如凱茂”干細胞藥物上市銷售。


  該藥成為世界上第一款經(jīng)發(fā)達國家批準的用于治療異體抗宿主病的非處方間充質(zhì)干細胞藥物,并獲得了在該領(lǐng)域長達8年半的獨家生產(chǎn)類似產(chǎn)品的排他性權(quán)利。這種藥物主要針對急性移植物抗宿主?。ㄆ鞴僖浦埠蟮呐女惙磻?yīng)癥)、克羅恩病、急性放射性并發(fā)癥、I型糖尿病、急性心肌梗死和肺病等病癥的治療,是目前惟一批準的具有修復(fù)心臟病后組織損害、保護Ⅰ型糖尿病病人胰島細胞和修復(fù)肺病病人肺組織療效的干細胞治療藥物。


  2012年6月和9月,繼在加拿大市場獲批之后僅僅不到一個月的時間,新西蘭醫(yī)療管理局和瑞士醫(yī)藥管理局也批準其在本國進行合法銷售。Osiris公司的動態(tài)也受到了整個生物醫(yī)藥行業(yè)的集體敬禮。而這也成為了干細胞產(chǎn)業(yè)的大門開啟的標志性事件。


阮曉東
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